En 2006, une équipe de chercheurs américains a découvert que le losartan, médicament classiquement utilisé pour traiter l'hypertension artérielle était actif contre le syndrome de Marfan . Cette molécule atténue le symptôme le plus dangereux de la maladie?:?la dilatation de l'aorte. Une lueur d?’espoir pour des milliers de familles.Le syndrome de Marfan est une maladie génétique due à un tissu conjonctif moins dense que la normale. Le tissu conjonctif assure la cohésion et le soutien des éléments d'un organe ou des organes entre eux. On le retrouve dans tout le corps, c'est pourquoi le syndrome peut affecter aussi bien le c?œur que les yeux, les articulations ou la peau. Lorsque cette faiblesse des tissus touche l'aorte, l'artère qui reçoit le sang du c?œur et le distribue à l'ensemble de l'organisme, le danger est que celle-ci se dilate sous les pressions répétées du sang éjecté et qu'elle se rompe. Ralentir le rythme cardiaque pour économiser l'aorte grâce aux bêta-bloquants est aujourd'hui le seul traitement qui a démontré un bénéfice pour retarder ce processus. D'ailleurs, «?il est recommandé dès la confirmation du diagnostic, que l'aorte soit dilatée ou non?» comme le précise le protocole national de diagnostic et de soins (1). En dernier recours, il faut opérer pour remplacer le vaisseau endommagé.
Les premiers essais cliniques
Pour Paulette Morin, présidente de l'Association française du syndrome de Marfan et apparentés (2), la découverte des chercheurs américains représente donc un grand espoir... qu'il faut encore démontrer chez l'homme. Deux essais cliniques ont donc été lancés pour savoir à quoi s'en tenir. Le protocole américano-belge inclut 350 malades? qui reçoivent ou du losartan ou bien le bêta-bloquant classique. Commencé il y a un an, il devance l'essai français démarré depuis trois mois. Ce dernier inclura trois cents patients, enfants et adultes. Chaque participant recevra le traitement classique par bêta-bloquants accompagné soit de losartan, soit d'un placebo. «?Nous espérons que le losartan permette d'éviter les opérations de l'aorte, confie Guillaume Jondeau, responsable de l'essai et coordonnateur du centre de référence pour le syndrome de Marfan (2).
Bientôt un traitement de référence??
Il faut cependant être prudent?:?les humains réagiront-ils comme les souris?? La molécule a été administrée à la souris à l'apparition des signes. Aura-t-elle un effet une fois les signes apparus?? Aura-t-elle une action sur les autres symptômes comme la taille?? Il serait surprenant qu'elle agisse sur tous les mécanismes de la maladie, mais cela vaut la peine de le vérifier.?» Le losartan deviendra-t-il le traitement de référence du syndrome de Marfan?? Il faut encore patienter près de cinq ans pour le savoir... En attendant, rien ne remplace le traitement par bêta-bloquant et un suivi régulier.
(1) www.has.fr Le PNDS explicite aux professionnels de santé la prise en charge optimale et le parcours de soins??:?ALD n° 31 - Syndromes de Marfan et apparentés (juin 2008)
(2) Etude sur l'usage des bêta-bloquants disponible sur demande à l'AFSMA, www.vivremarfan.org
(3) Pour participer à l'essai, contacter le centre de référence à l'hôpital Bichat-Claude Bernard à Paris au 01 40 25 68 11
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